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10 a 12 de junho de 2021

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Tratamento com Volanesorsen (VLN) com redução de Triglicerídeos e pancreatite em pacientes com síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) e Hipertrigliceridemia Grave (sHTG) VS Placebo: Resultados dos estudos APPROACH e COMPASS.

Fabiola Maria Vicente, Daniel Gaudet , Veronica J Alexander, Ioanna Gouni Berthold, Eric Bruckert, Richard S Geary
PTC Therapeutics - São Paulo - SP - Brasil

Introdução: Síndrome de Quilomicronemia Familial (SQF) é uma doença genética rara caracterizada por quilomicronemia grave, hipertrigliceridemias graves (HTGs) e consequente risco de pancreatite recorrente e aguda potencialmente fatal. A pancreatite aguda induzida por HTG tem um curso mais grave, causando resultados piores.

Métodos: ABORDAGEM randomizou 67 pacientes com SQF (66 dosados), triglicérides (TGs) em jejum ≥750 mg / dL, 1:1 a 52 semanas de Volanesorsen (VLN) semanal (300 mg) ou placebo (PBO). O COMPASS randomizou 114 pacientes com sHTG (113 dosados), TGs em jejum ≥500 mg / dL, 2: 1 para VLN ou PBO semanalmente por 26 semanas (ajustes de dosagem permitidos em 3 meses). Os desfechos incluíram % de redução nos TGs séricos em 13 semanas e pancreatite aguda emergente.

Resultados: Os resultados combinados do COMPASS & APPROACH mostraram uma redução significativa (p = 0,0185) nos eventos de pancreatite (1 evento / 1 paciente - VLN; 9 eventos / 6 pacientes - PBO). Os pacientes no APPROACH com ≥2 eventos de pancreatite em 5 anos (pré-randomização) não sofreram ataques durante o período TX do estudo (p = 0,02). Na abordagem, o grupo VLN (n = 33) mês 3 TGs diminuiu 77% e aumentou 18% no grupo PBO (n = 33) (p <0,0001). No COMPASS, o VLN diminuiu os TGs em 71% (p <0,0001) (n = 75) após 3 meses, em comparação com a redução de 1% no PBO (n = 38). O evento adverso mais comum com VLN foram as reações no local da injeção (% média das injeções com ≥1: 12% SQF / 24% HTGs). Os declínios nas contagens de plaquetas levaram a 5 terminações precoces na ABORDAGEM, 2 tiveram plaquetas <25.000 / µl; as contagens de plaquetas voltaram ao normal após a interrupção do VLN. COMPASS não teve eventos plaquetários graves, mas 1 evento adverso sério potencialmente relacionado relatado como doença do soro ocorreu 2 semanas após a última dose do estudo.

Conclusões: O tratamento com VLN reduziu os TGs e consequente risco de pancreatite aguda em pacientes com SQF e HTGs.

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41º Congresso da Sociedade de Cardiologia do Estado de São Paulo

10 à 12 de junho de 2021